Москва: найдены шесть генов, мешающих работе CRISPR/Cas9

МОСКВА, 13 августа. /ТАСС/. Молекулярные биологи из США выяснили, какие гены мешают CRISPR/Cas9 редактировать ДНК. Если временно заблокировать активность шести участков генома, включая GJB2 и BET1L, эффективность «нобелевского» редактора вырастает в шесть раз. Об этом рассказала пресс-служба Висконсинского университета в Мадисоне (UWM). Об этом сообщает портал ТАСС.

Главный вывод эксперимента: подавление этих генов позволяет редактировать геном человека гораздо результативнее. Это открывает дорогу к созданию сверхэффективных методов генной терапии.

«Мы отслеживали, как меняются взаимодействия генной терапии с клетками, у которых отключили один из генов. Помогли точные методы секвенирования — они позволили найти иголки в стогах сена и понять, какие гены влияют сильнее», — объяснил профессор UWM Кришану Саха.

Биологи разрабатывают редакторы генома уже полтора десятилетия. Некоторые используются в клинической практике, но их широкое применение ограничено: изменения затрагивают лишь небольшую часть клеток.

Чтобы решить проблему, шесть лет ставили опыты на культурах, каждая из которых содержала 100 млн клеток. Отключали по одному из 19 тыс. генов и наблюдали за работой разных версий CRISPR/Cas9. Так выявили 26 генов, которые мешают редактированию. Их одновременный «выключатель» поднимает эффективность с 5% до 50% — в десять раз. А вот шесть ключевых участков, включая GJB2 и BET1L, дают шестикратный прирост для вариантов, вносящих точечные изменения в ДНК.

«Надеюсь, коллеги подхватят нашу методику и исследуют, какие клеточные механизмы и цепочки генов влияют на доставку в клетку молекул, упакованных в жировые наночастицы. Это принесет прорыв в генной терапии и других сферах биомедицины», — заключил Саха.